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軟骨無形成症に対するvosoritideの有効性が示された
#軟骨無形成症
#vosoritide
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軟骨無形成症(achondroplasia)は線維芽細胞増殖因子受容体3(FGFR3)の恒常活性型変異によって軟骨の成長に障害が生じ、低身長や四肢短縮を呈する疾患です。薬物療法としてはこれまで成長ホル
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