#vosoritide 新着一覧

軟骨無形成症に対するvosoritideの有効性が示された

軟骨無形成症（achondroplasia）は線維芽細胞増殖因子受容体3（FGFR3）の恒常活性型変異によって軟骨の成長に障害が生じ、低身長や四肢短縮を呈する疾患です。薬物療法としてはこれまで成長ホル

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2020年9月26日
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