偽薬」使わない治験推進、既存患者のデータ活用で実現へ…新薬を試せない「不利益」解消

100％安全な薬なんてないのだから・・・

 

「偽薬」使わない治験推進、既存患者のデータ活用で実現へ…新薬を試せない「不利益」解消（読売新聞オンライン） - Yahoo!ニュース

　新薬の効果などを調べる治験で、厚生労働省は近く、患者に偽薬（プラセボ）を使わない手法の推進に乗り出す。患者データベースを運営する大学病院など数か所を支援する。治験は薬と偽薬を投与したグループを比較するのが一般的だが、有効成分を含まない偽薬の投与には倫理的な課題も指摘される。コロナ禍では参加者の確保に苦労するケースもあったが、診療データを活用することで参加者を減らせて、開発期間やコスト削減も期待できる。 【図表】「偽薬」を使わず、診療データを活用する治験のイメージ

　治験では、薬の効果や安全性を厳密な方法で検証する必要がある。一般的な手法では、ある病気の患者を無作為に２グループに分け、それぞれ薬と偽薬を使用した結果を比較する。偽薬は、見た目や味は本物の薬と同じだが、糖やでんぷんなどでできている。思い込みなどで客観的に評価できなくなるのを防ぐため、どちらが使われたかは、医師にも患者にも伝えられない。

　例えば、２０２１年に日本で特例承認された米製薬大手メルクの新型コロナウイルス飲み薬「ラゲブリオ」は、約１４００人の患者を薬と偽薬のグループに分けた治験が実施され、入院や死亡リスクを約３０％下げる効果が確認された。

　しかし、難病や小児がんは患者数が少なく、治験の参加者を集めにくい。このため海外では偽薬グループの代わりに診療データを活用する動きが活発化している。患者は新たな治療法に期待して参加しても、偽薬が割り振られる可能性があるが、こうした不利益も解消される。

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厚生労働省

　偽薬を使わない治験が可能になったのは、医療分野のビッグデータが蓄積されてきたためだ。国内にはがんや難病、糖尿病といった分野で、大学病院や学会、国立がん研究センターなどが運営する患者データベースがあり、電子カルテなどから集めた患者の症状や治療内容、検査結果などの診療情報が蓄積されている。

　同じ病気の患者の診療経過を集めたデータであれば、一部を抽出することで偽薬グループのデータと見なして比較できる場合がある。国内でも、薬の承認申請に利用することはできるが、高いレベルの信頼性などが求められるため、活用が進んでいない。個人情報保護法に基づき、データの外部提供について、患者本人の同意を得ているかどうかも課題となる。

　厚労省は承認申請に使えるデータを、大学病院などが製薬会社に提供できる体制整備を本格化させる。承認審査の実務を担う独立行政法人・医薬品医療機器総合機構（ＰＭＤＡ）の担当者が、データベースを運営する施設を訪問して助言したり、勉強会を開いたりして課題解決を図る。２３年度の支援先は今秋までに公募で選定し、２４年度以降も継続していきたい考えだ。