今朝のNHK「おはよう日本」で「希少疾患とウルトラオーファンドラッグ」という話題を取り上げていた。患者数が少ない希少疾患は、薬の開発にも患者団体の後押しが必要だと言う。ファブリ病が特定疾患に認められたときも酵素補充療法認可の際も患者団体の後押しがあったと聞く。僕も腎生検でファブリ病と診断されたとき、酵素補充療法の製薬会社Genzymeジャパン〔（ジェンザイム＝アメリカの製薬ベンチャー。ハリソン・フォード主演の映画「小さな命が呼ぶとき(原題：Extraordinary Measures）」のテーマになったポンペ病＝ファブリ病と同じライソゾーム病の一種）でご存知の方もいるだろう）〕からファブリ病の患者団体（ふくろうの会だったかな？）を紹介されて、その集まりに参加したこともあった。
その後は配偶者が別の患者団体（ファブリーネクストかな？）に入ってくれて、現在に至る。ニュースでも言っていたけど、こういう活動は多くの人に知ってもらうことが大事。このブログも微力ながらその一助になればと願っている。
小さな命が呼ぶとき
（つづく）
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通称G（じぃ）。聞き書き屋。仕事でグルメ記事もやってたけど、実はたかが食い物にゴタクを並べるのは大キライ。ちなみに好物は長崎ちゃんぽんと博多ひとくち餃子。無条件にアビスパ福岡を支持。勝手フォロー歓迎。
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