遺伝子発現
- トランスフェクションは、プラスミドベクターまたはmRNAを使用して培養細胞（または動物モデル）での目的のタンパク質を発現させるのに最もよく実施されています。真核細胞でタンパク質を発現させると、適切なフォールディングとその機能で必要とされる翻訳後修飾を受けた組換えタンパク質が得られます。さらに、容易に検出可能なマーカーおよび他の修飾を施したタンパク質を細胞に導入することで、プロモーター配列およびエンハンサー配列あるいはタンパク質間相互作用に関する研究が可能になります。
また、トランスフェクションは、トランスフェクション方法に応じて様々な形態のバイオ生産にも用いることができます。例えば、リプログラミング転写因子の導入は、人工多能性幹細胞（iPSC）の作製を可能とします。一方、安定なトランスフェクションは、様々な治療用分子のバイオ生産の手法として提供されます。
遺伝子阻害
- もう1つのよく用いられるトランスフェクションの方法に、RNA干渉（RNAi）を介する特定のタンパク質の発現の阻害があります。哺乳類細胞では、二本鎖RNA（dsRNA）前駆体から生じるマイクロRNA（miRNA）の形態で内因的に発現されたノンコーディングRNAを介して 、RNAi効果が得られます。この前駆体は、プロセシングされて成熟miRNAとなり、RNA誘導サイレンシング複合体（RISC）に組み込まれてその一部となり、相補的な標的mRNAの翻訳を阻害するように作用します。
ベクターベースのシステムによって発現したmiRNA前駆体または短いヘアピンRNA（shRNA）前駆体は、細胞内機構によってプロセシングされ、それぞれmiRNAまたはshRNAを生じ、それらは遺伝子発現を阻害するように作用します。これらのシステムは、組換えコンストラクトの安定的なトランスフェクションを可能とし、前駆体分子の誘導発現を可能にします。
化学合成された短い／小さい干渉RNA（siRNA）もRISCに組み込まれ、相補的な標的mRNAを分解することによって、遺伝子サイレンシングを誘導します。siRNAに修飾を施すことでオフターゲット効果を抑え、dsRNAの活性鎖をRISCに組み込むことが可能です。
