アルツハイマー薬が米で承認のエーザイ、気になる薬剤費に民間機関「年28万～90万円が適当」

下記はダイアモンドオンラインからの借用（コピー）です

エーザイと米バイオジェンが共同開発したアルツハイマー型認知症治療薬「アデュカヌマブ」が米国で承認された。快挙である一方、業績に影響する薬価については心配を抱える。（ダイヤモンド編集部　土本匡孝）
　エーザイの内藤晴夫CEO（最高経営責任者）は、毎年春の定例会見で配布する資料の表紙に干支を描き、メッセージを添えるのが恒例となっている。今年の表紙は、丑の絵に「動ぜず前へ進む」と添えられていた。
　その精神がついに結実した。
　エーザイと米バイオジェンが共同開発したアルツハイマー型認知症（AD）治療薬「アデュカヌマブ」が7日、米FDA（食品医薬品局）で承認されたのである。翌8日はエーザイ株に買いが殺到し、取引が成立しないというお祭り騒ぎになった。
　エーザイは世界初のアルツハイマー型認知症治療薬として「アリセプト」をすでに販売している。当時としてはもちろん画期的であったが、これは一時的に進行を遅らせるにすぎなかった。
　アデュカヌマブはアリセプト以来、約25年ぶりに承認された。ADの初期段階（軽度認知障害、軽度認知症）で投与を始め、長期的に進行を抑制するコンセプト。根本的な原因に作用する世界初の薬となる。
　元々はバイオジェンがベンチャー企業から導入して開発を進めていたが、エーザイと提携したことで、2017年から共同開発に切り替わっていた。
　19年3月には臨床試験の中間解析で効果が認められず、いったん開発中止を表明した。が、開発中止を表明するまでの残りのデータも含めて再解析したところ、有効性が確認されたとして、再び開発のレールに戻ってきた。
　承認申請後も紆余曲折があった。FDAの諮問委員会が20年11月、試験結果に否定的な見解を表明したのだ。当初21年3月を予定していたFDAの審査完了目標日は3カ月延期され、文字通り難航した。
　それでも「延期ということは、FDAは承認に前向きなのだろう」と業界アナリストからはポジティブな見立てがなされていた。結果はその通りとなった。
　内藤CEOは「AD治療の歴史に新たな一ページを開くことができた」とのコメントを出した。
　承認されたことは快挙だ。ただし、業績へのインパクトを握る薬価については心配を抱える。
　これまで、「世界でピーク時の売上高は1兆円に及ぶのではないか」（別の業界アナリスト）とも予想されてきた。
　だが米国での議論を見るに、この1剤でそこまで期待することには慎重な見方がくすぶる。
クスリの値付けで製薬会社と民間機関
「最大22倍」の開き
　今回の承認を受け、バイオジェンはアデュカヌマブの1年間の薬剤費が5万6000ドル（約610万円）になると明らかにした。加入する保険の内容によって、患者の自己負担額は異なる。
　一方、米国の民間医療技術評価機関のICERは今年5月に発表したエビデンスレポート（草案）の中で、1年間の薬剤費は2560～8290ドル（約28万～90万円）が適当であると言及していた。
　一民間機関の分析とはいえ、製薬会社とICERの“値付け”に最大22倍の開きができた。これは効果への評価はもちろん、治療によって削減される介護費用といった「治療全体の価値」をどう考えるかで、判断が分かれるからだ。
　このことはつまり、今後日本を含めた諸外国でも、効果の評価を巡る承認のハードルが高いこと、承認されたとしても薬価が抑えられる可能性を示唆する。
　また今回のFDAの承認は、正式には「迅速承認」であり、上市後も臨床現場での有用性を確認する試験が必要だ。試験の結果によっては承認取り消しもあり得る。
　業績へのインパクトを予測するには、まだ未確定の部分があまりにも大きい。それでも、少なくともアリセプトの特許切れ以降、長いパテントクリフ（特許の崖）にあったエーザイの業績を浮上させるものにはなる。
　エーザイの業績を振り返ると、ピークの売上高は10年3月期の8031億円だった。その後アリセプトの特許が切れると、後発（ジェネリック）医薬品に侵食されて下降した。自社創製のがん治療薬「レンビマ」の登場で再び上昇を始めたが、かつての好業績までは戻り切れていなかった。
　エーザイにとって頼もしいのは、二の矢、三の矢が残っていることだ。たとえアデュカヌマブの米国以外での承認申請の結果や、承認後の値付けが芳しくなくても、バイオジェンと共同開発の「レカネマブ」（BAN2401）など、他の認知症治療薬が開発パイプラインにまだある。
　認知症は人類に残されたアンメットメディカルニーズ（いまだ満たされていない医療需要）の代表的な分野とされてきた。その点でアデュカヌマブの一歩が大きいものとなるのは間違いない。
ダイヤモンド編集部 土本匡孝：記者


下記は東洋経済オンラインからの借用（コピー）です

｢アルツハイマー病｣エーザイ新薬は何が違うのか

日本の製薬大手エーザイとアメリカの製薬会社、バイオジェンが共同開発したアルツハイマー病の治療薬が、7日、アメリカのFDA（＝食品医薬品局）に承認されました。どのような薬なのでしょうか？

■アルツハイマーとは
認知症にはいくつか種類がありますが、アルツハイマー型認知症が最も多く、認知症の人の7割を占めています。
その原因はわかっていませんが、脳内にアミロイドベータというたんぱく質が長年かけてたまり、神経細胞の変性に関係するという説が有力とされています。この説に従えば、若いうちから脳内にアミロイドベータがたまるのを防ぐ、または、脳内にたまったアミロイドベータを取り除けば、認知症の進行を抑えることができるとして、薬の開発が世界中で進められてきました。
■今回の新薬は？
エーザイとバイオジェンが共同開発したアデュカヌマブは、脳内アミロイドベータを標的にし、減らす薬です。
エーザイは、「アルツハイマー型認知症の病理に作用する初めてかつ唯一の治療薬です。これまでの薬は、あくまで、症状を一時的に軽くするものでしたが、アデュカヌマブは、原因物質に直接働きかけて、症状の悪化を長期的に抑える」と説明しています。
アメリカのFDAは、こうした薬の承認は世界初だとしています。
安全性や有効性を調べる臨床試験は、脳内にアミロイドベータの蓄積が確認されたアルツハイマーの初期段階（軽い認知障害や軽度認知症）の人を対象に行われ、アデュカヌマブを投与した人は、脳内のアミロイドベータが減ったということです。
エーザイは、この薬の対象は初期症状の人で、薬の投与が早ければ早いほど効果があると話しています。
■課題は？ 日本では？
FDAは、追加の臨床試験で、実際に、認知機能が改善されることを示すよう求めていて、それが確認できなければ承認を取り消す可能性もあるとしています。
また、この新薬は価格が高く、あくまでもアメリカの場合ですが、1年分で、日本円にしておよそ610万円です。

この新薬は日本でも去年12月に承認申請が出されていて、審査中です。