ハイドロキシクロロキンの治験を進めるむずかしさ

治験のコストは、数億、抗がん剤の場合は、数百億にもなると言われます。そして、確認する期間が長くなればなるほど、とうぜん、費用も膨らみます。
今は、「リスクがあるから参加してね」と言ったからといって、リスクに対して、保障が求められるような例も起きていますから、そんな部分も想定しないといけないかもしれません。
そんなわけで、製薬会社が主導する治験は、「成功すれば、売れっ子だ！」という夢がなければ、なかなかたいへんなようです。

製薬会社主導の治験がむずかしいということに加えて、行政主導でもなかなか進めにくい、というのが、先生がおっしゃっていた「劇的な効果をアッピールしにくい」という点のようです。

今は、日本医師会治験促進センターや特定非営利活動法人　先端医療研究支援機構、NPO法人 日本臨床研究支援ユニットのように、製薬会社でなくて、お医者さん主導の臨床試験を進める機関や団体もあるのですが、やっぱり、「劇的に効果があるんだから、認可しよう」ということが、基本的に求められるようです。

たとえば、副作用によって認可が取り消されていたサリドマイドは、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定され、特許が切れたあとであったにもかかわらず、がん治療薬（多発性骨髄腫の治療薬）として再認可されました。
オーファンドラッグというのは患者数５万人未満の重篤な疾病が対象で、医療上、特にその必要性が高いか既存の医薬品と比較して著しく高い有効性又は安全性が期待できる薬のことで、研究開発促進制度として、国から開発を手助けしましょうという制度があるのですが、ここでも、「著しく高い有効性又は安全性」があるから、ということが決めてになるようです。

ハイドロキシクロロキン（プラキニル）の場合は、劇的な効果というより、「数ヶ月かけてじっくり」「穏やかに」効くことがいいところでもあるので、こういう「この薬は特別♪」という処置をするのが、なかなかむずかしいようです。
「著しく高い安全性」をアッピールすることになるのでしょうか。

多発性骨髄腫の患者数が約13000人、毎年新たに4000人が罹患しているのに対して、全身性エリテマトーデスは、特定疾患を申請している人だけでも患者数はきっと5万人を越える可能性はありそうです。というところで、希少というところもなかなか言いにくいところがあるかもしれません。

「採算は度外視だ、患者さんのためにやる！」と言ってくれる製薬会社さんが急に出てこない限りは、患者さんの方で「なんとかこれを認可して欲しいんだ！」と熱い声を出して、公けの流れの中で認可してもらうほかに、あまり方法がないように見えます。

それだけの、熱い要望があるのかな…。
SLEは、重症化すれば、すぐ長期の入院が必要になったりする病気です。このハイドロキシクロロキン（プラキニル）が保険適用されれば、それほど高いお薬でもないし、軽症例に使える適切なお薬を出して、重症化させない…という意味では、医療費を抑えることにもなると思います。けっこう有効な薬だと思うのですが、熱く訴える方向がうまくみつからないで、どうしたものかなぁと思ったりしています。

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