ダウン症iPS、修正成功＝余分な染色体の働き止める―将来は治療応用も・米大学

　ダウン症候群の患者の細胞から人工多能性幹細胞（iPS細胞）を作り、特殊な遺伝子を使って通常より1本多い染色体の働きをほぼ止めることに、米マサチューセッツ大医学部のジャンヌ・ローレンス教授らが成功した。17日付の英科学誌ネイチャー電子版に論文を発表した。
　この遺伝子は女性に2本あるX性染色体のうち、片方の働きを止めている「XIST」遺伝子。
　ダウン症は21番染色体が通常の2本でなく、3本あることが原因で起きる。知的発達の遅れや心臓疾患などの症状や程度はさまざまで、21番染色体にあるどの遺伝子の働きが多いことが原因なのか、詳しい仕組みの解明が進んでいない。
　しかし、この技術を応用すれば、同じ患者の細胞で21番染色体の働きを制御して影響を調べられるため、症状と原因遺伝子の関係の解明が進むと期待される。
　これまで一つの遺伝子の異常が原因で起きる病気には、遺伝子治療が試みられてきた。ローレンス教授は「長期的にはダウン症患者の『染色体治療』ができる可能性がある」と説明している。同教授らは今後、ダウン症のモデルマウスを使って、染色体治療ができるか取り組む方針。