アクテムラのつづき…希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）

アクテムラのお話のつづき。
アクテムラは、大阪大学と中外製薬が共同開発を行った日本生まれの、キャッスルマン病の治療薬です。
遺伝子を酵素で切断し、別の遺伝子とつなぐ、遺伝子組み換え技術でできたヒト化モノクローナル抗体というもので、効果としては、リンパ節でできて、炎症のもとになるインターロイキン６の働きを打ち消すそうです。

キャッスルマン病は、日本ではおそらく1500名ほどが治療を受けていると言われています。
これだけ患者数が少ない場合は、膨大な費用をかけて研究して、薬をつくっても、市場が小さくて、製薬会社は採算を取れなくなってしまいます。そういう場合の治療薬をサポートするのが、希少疾病用医薬品指定制度です。アクテムラも、この制度を利用して開発されました！

希少疾病用医薬品（オーファン・ドラッグ）というのは、薬事法第77条2で定められていて、日本の場合は、国内の患者数５万人未満の重篤な病気が対象で、代替治療がないような、新薬開発の必要性が高い医薬品の開発・製造をサポートするために、厚生労働省が認定して、製造する企業に税額控除と７年間の市場独占権を与える制度です。

もっとも、希少疾病用医薬品として開発されたあと、他の病気や症状でも効果があることがあることがわかって、売れっ子になった薬もあるようです。そうなると、希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）の指定を外れることもあるようですが、売れたから薬価が安くなる？ それとも、希少疾病用医薬品の指定を外れることで高くなる？ 過去の海外の例を見ていたのですが、意外と下がってないような………。あれれ。

個人的には、甲状腺ホルモン不応症のような患者数の少ない病気を持っていたり、いろんな薬が禁忌や副作用で使えなかったりするので、こういう新薬開発の制度があるのはうれしいかも。何かいい薬ができないかなぁ…。

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