切除不能な叢状神経線維種（plexiform neurofibroma）を有するNeurofibromatosis type 1小児患者に対してMEK阻害薬Selumetinibが有効であるという報告が昨年のNEJMに出ましたが（Gross et al., N Engl J Med. 2020 Apr 9;382(15):1430-1442）、この論文では多種チロシンキナーゼに対する阻害効果を有するcabozantinibのマウスモデルでの有効性、そして第２相臨床試験の結果を示しています。外科切除不能な叢状神経線維種を有する16歳以上の患者にたいしてcabozantinibを投与したところ、19人中8人（42%）でpartial responseを示し、腫瘍サイズの縮小は中央値で15.2%（range, +2.2% to −36.9%）で、進行例は見られなかったとのことです。
Fisher, M.J., Shih, CS., Rhodes, S.D. et al. Cabozantinib for neurofibromatosis type 1–related plexiform neurofibromas: a phase 2 trial. Nat Med 27, 165–173 (2021). https://doi.org/10.1038/s41591-020-01193-6