ハンチントン舞踏病に対するアンチセンス治療薬

このPhase I-IIa trialにおいて第2世代2′-O-(2-methoxyethyl) antisense oligonucleotide HTTRxのくも膜下注射によってHuntington病患者の変異型Huntintin分子の髄液内濃度低下が認められることが示された。Post-hoc analysisでは変異型Hungtintinの低下とともにUnified Huntington Disease Rating Scale (cUHDRS)の改善が見られたという。この治療がHuntington病の発症抑制効果を有すると結論付けるのは早すぎると思いますが、基本的に治療法のない致死的疾患ですので、何らかの治療法が出てくるのは歓迎すべきでしょう。ただもし市場に出たときの治療費はいかばかりか？という点には懸念を感じずにはいられません。 

N Engl J Med. 2019 Jun 13;380(24):2307-2316. doi: 10.1056/NEJMoa1900907. Epub 2019 May 6.

Targeting Huntingtin Expression in Patients with Huntington's Disease.