一筋の光

ＤＭＤの遺伝子治療が可能になるかもしれない、そんなニュースが舞い込んできました。
ＤＭＤ＝デュシェンヌ型筋ジストロフィー。

Ｘ染色体にのった遺伝子の異常で発症する先天性疾患。
伴性遺伝といって、基本的には男児にしか遺伝しません。
筋肉のジストロフィンという蛋白質がつくれず、どんどん骨格筋が壊れていく病気です。
呼吸のための筋肉も骨格筋ですから、どんどん呼吸ができなくなって呼吸不全でなくなるというのが典型的な予後。

今は人工呼吸療法がとても発達してきているので、だいぶ寿命が延びてきていますが、細やかなケアが欠かせないのでなかなか大変です。

実は、ＰＴ臨床実習で筋ジス患者さんを担当させていただいたんですよね。
実習の一番初めで、悩んで悩んで、とても大変で、
でも一番実り多かったと思われる、そんな実習の舞台が筋ジス病棟。

ＤＭＤはリハビリテーション医療の果たす役割が大きいんですよ。
呼吸ケアにも関わりますしね。


でも、完治はしない。
それが定説でした、いままでは。


それが遺伝子治療ができるようになるかもしれない。
すごいですよねー！
不治の病が治る病に変わるってのは、やっぱりすごいです。


実用化までにはいろいろハードルがあるのでしょうが、
そのうち筋ジス病棟なんぞなくなる日がくるのかも、、。

すごいなー。
早く、その日がきてほしいです。