厚生労働相の諮問機関「中央社会保険医療協議会」は13日、脊髄（せきずい）性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の保険適用を了承した。薬の価格は1億6707万7222円で、保険で使える薬の価格としては国内の最高額となる。
脊髄性筋萎縮症は、特定の遺伝子の機能が欠けることで、筋肉を動かすのに不可欠なたんぱく質が不足する難病だ。生後6カ月ごろまでに発症する最も症状が重い場合には、人工呼吸器が必要となる。
保険の適用対象は2歳未満で、治療方法は点滴で正常な遺伝子を導入し機能の回復を目指す。治療は1回で済む。患者側が支払う窓口負担は、助成制度などにより、ほとんどないとみられる。
ゾルゲンスマはスイスの製薬大手ノバルティスファーマが製造販売する。同社の予測では、2020年度に国内で25人に投与され、市場規模は42億円としている。
薬価のこれまでの最高額は19年5月に保険適用された白血病治療薬「キムリア」の1回3349万円だった。
On March 13, the Ministry of Health, Labor and Welfare's advisory body, "Central Social Insurance Medical Council," approved the insurance application of the gene therapy drug "Zolgensma" for spinal muscular atrophy. The price of the drug is 167,707,722 yen, which is the highest price in Japan for drugs that can be used for insurance.
Spinal muscular atrophy is an incurable disease that lacks the proteins essential for moving muscles due to the lack of the function of certain genes. Ventilators are needed if the most severe symptoms occur by 6 months of age.
The insurance is applied to children under the age of two, and the treatment method aims to restore normal function by injecting normal genes. Only one treatment is required. It seems that the burden of the window paid by the patient will be almost nonexistent due to the subsidy system.
Zorgensma is manufactured and sold by Swiss pharmaceutical giant Novartis Pharma. According to the company's forecast, it will be administered to 25 people in Japan by 2020, and the market size is 4.2 billion yen.
The highest drug price so far was 33.49 million yen for the leukemia treatment drug "Kimria", which was covered by insurance in May 2019.
เมื่อวันที่ 13 มีนาคมที่ปรึกษากระทรวงสาธารณสุขแรงงานและสวัสดิการ "สภาประกันสังคมกลาง" อนุมัติการใช้ยารักษาด้วยยา "Zolgensma" สำหรับการรักษาด้วยการฝ่อกล้ามเนื้อกระดูกสันหลัง ราคาของยาเสพติดอยู่ที่ 167,707,722 เยนซึ่งเป็นราคาในประเทศสูงสุดสำหรับยาเสพติดที่สามารถใช้สำหรับการประกัน
เมื่อวันที่ 13 มีนาคมที่ปรึกษากระทรวงสาธารณสุขแรงงานและสวัสดิการ "สภาประกันสังคมกลาง" อนุมัติการใช้ยารักษาด้วยยา "Zolgensma" สำหรับการรักษาด้วยการฝ่อกล้ามเนื้อกระดูกสันหลัง ราคาของยาเสพติดอยู่ที่ 167,707,722 เยนซึ่งเป็นราคาในประเทศสูงสุดสำหรับยาเสพติดที่สามารถใช้สำหรับการประกัน
กล้ามเนื้อลีบกระดูกสันหลังเป็นโรคที่รักษาไม่หายซึ่งขาดโปรตีนที่จำเป็นสำหรับการเคลื่อนไหวของกล้ามเนื้อเนื่องจากการขาดการทำงานของยีนบางอย่าง ต้องใช้เครื่องช่วยหายใจหากอาการรุนแรงที่สุดเกิดขึ้นเมื่ออายุ 6 เดือน
ประกันถูกนำไปใช้กับเด็กอายุต่ำกว่า 2 ปีและวิธีการรักษามีวัตถุประสงค์เพื่อคืนค่าการทำงานโดยการฉีดยีนปกติโดยหยด ต้องทำการรักษาเพียงครั้งเดียว ดูเหมือนว่าภาระของหน้าต่างที่จ่ายโดยผู้ป่วยจะแทบไม่มีอยู่เนื่องจากระบบเงินช่วยเหลือ
Zorgensma ผลิตและจำหน่ายโดย Novartis Pharma ยักษ์ใหญ่ด้านเภสัชกรรมของสวิส ตามการคาดการณ์ของ บริษัท จะมีการบริหารจัดการให้กับ 25 คนในญี่ปุ่นภายในปี 2563 และมีขนาดตลาดอยู่ที่ 4.2 พันล้านเยน
ราคายาที่สูงที่สุดคือ 33,490,000 เยนสำหรับยารักษาโรคมะเร็งเม็ดเลือดขาว "Kymria" ซึ่งได้รับการประกันในเดือนพฤษภาคม 2562