軟骨無形症に対するCNPの有効性

軟骨無形成症患者に対すC-type natriuretic peptide（vosoritide）週1回投与の安全性および有効性を検証したphase III trialの結果です。データを見ると身長の伸びが悪いグループに対して有効性が高いように見えます。またbody proportionについては、upper-bodyおよびlower-body segmentsは比例的に伸長していたが、upper-to-lower body segment ratioには有意な変化は見られなかったとのことです。Serious adverse eventsについては特に問題視すべきものはなさそうとのことで、臨床で用いられる日も近そうです。 

N Engl J Med. 2019 Jul 4;381(1):25-35. doi: 10.1056/NEJMoa1813446. Epub 2019 Jun 18.

C-Type Natriuretic Peptide Analogue Therapy in Children with Achondroplasia.