筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者さんを対象としたボスチニブ第2相試験 主要評価項目達成（速報）～iPS創薬からALS進行停止を目指すiDReAM Study～

1. 概要
京都大学iPS細胞研究所（CiRA）の井上治久教授、徳島大学病院 脳神経内科 和泉唯信教授、藤田浩司講師、京都大学医学部附属病院 脳神経内科 髙橋良輔前教授、江川斉宏前院内講師、北里大学病院 脳神経内科 西山和利教授、永井真貴子診療准教授、鳥取大学医学部附属病院 脳神経内科 花島律子教授、渡辺保裕准教授、奈良県立医科大学附属病院 脳神経内科 杉江和馬教授、東邦大学医療センター大森病院 脳神経内科 狩野修教授および広島大学病院 脳神経内科 丸山博文教授らの研究チームは、「筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者さんを対象としたボスチニブ第2相試験」（iDReAM試験：iPSC-based Drug Repurposing for ALS Medicine Study）注1を行い、ボスチニブの有効性と安全性を評価しました。本治験は、多施設共同 ALS 患者さんのレジストリであるJapanese Consortium for Amyotrophic Lateral Sclerosis research（JaCALS）（愛知医科大学 祖父江元学長、中央事務局 熱田直樹准教授）と連携して実施しました。また、秋田大学大学院医学系研究科 髙橋直人教授との共同研究で薬物動態解析を実施しました。

同チームはこれまでALS患者さんのiPS細胞を用いて、病態再現と薬剤スクリーニングを実施し、慢性骨髄性白血病の治療薬であるボスチニブが強い抗ALS病態作用を有することを見出し、この薬をALS治療薬として開発するために、医師主導治験を実施してきました。

2019年から2021年まで実施した第1相試験では、ボスチニブにALS特有の有害事象注2は認められなかったこと、ボスチニブの投与期間に一部の患者さんでALSの進行の抑制が認められたこと、その目印となる可能性のある指標があったことが明らかになりました。

2022年より、第1相試験よりもボスチニブの投与期間を長くし、ご参加される患者さんの数を増やして第2相試験を行いました。その結果、過去のALS試験の結果に基づき事前に設定した有効性に関する基準（主要評価項目、副次評価項目）において、主要評価項目2つを達成し、副次評価項目の2つのうち1つは満たさなかったものの、1つは達成しました。以上より、ボスチニブの有効性が示唆されました。また、安全性に関してはALS特有の有害事象は認められませんでした。

今後、iPS創薬注3による第1相試験及び第2相試験の結果に基づいて、次の計画を検討していきます。

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