筋ジストロフィーは、遺伝子異状によってジストロフィンという筋の膜機能を維持するたんぱく質を作れないために筋繊維の収縮と筋力低下が起こるという病気です。ですからジストロフィンを作り出す遺伝子を患者の遺伝子に組み込んでやれば治ることが予想されます。言うのは易いと言われるかもしれませんがこれに成功した人がいるのです。鳥取大の押村光雄教授、香月康宏助教授らです。若干違うところは遺伝子に組み込むのではなく、筋ジストロフィー患者の皮膚細胞にジストロフィンたんぱく質をつくる遺伝子を組み込んだ染色体を入れ正常に働くことを確認したのです。さらに患者のiPS細胞を作りだし、ジストロフィンたんぱく質をつくる染色体を入れ、そのiPS細胞がジストロフィンたんぱく質を作れる筋肉細胞に分化誘導されうることを確認したのです。今まで有効な治療法がなかった筋ジストロフィーですが治療法が確立される可能性が高くなってきました。
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