DTX 301 for OTC
DTX 301 is an investigational AAV gene therapy being developed for the treatment of individuals with ornithine transcarbamylase (OTC) deficiency. DTX301 is designed to deliver OTC gene expression in a durable fashion, with the goal of preventing or reducing the occurrence of complications associated with OTC deficiency.
OTC deficiency, the most common urea cycle disorder, is caused by a genetic defect in a liver enzyme responsible for detoxification of ammonia. Individuals with OTC deficiency can build up excessive levels of ammonia in their blood, potentially resulting in neurological deficits and other toxicities. It is estimated that more than 10,000 patients are affected by OTC deficiency worldwide, of which approximately 80% are classified as late-onset. The greatest percentage of patients, including males and females, experience late-onset disease, representing a clinical spectrum of disease severity. Neonatal onset disease occurs in males, presents as severe disease, and can be fatal at an early age. Approved therapies, which must be taken multiple times a day for the patient's entire life, do not eliminate the risk of future metabolic crises. Currently, the only curative approach is liver transplantation.
Clinical Trials
For more information on the ongoing Phase 1/2 study of DTX301 in patients with OTC deficiency, please visit the study page.
DTX 301 for OTC
STAGE
Phase 1/2
DISEASE
Ornithine Transcarbamylase (OTC) Deficiency
PREVALENCE
8,000 patients worldwide (Late-onset)
DISEASE MECHANISM
Genetic defect in ammonia detoxification
SYMPTOMS
Adverse cognitive & neurological effects
TREATMENT MECHANISM
Deliver ornithine transcarbamylase gene expression
第一三共、米バイオ企業と契約 遺伝子治療薬の製造で
ヘルスケア
2020/4/1 16:11
第一三共は1日、米バイオ企業のウルトラジェニクスファーマシューティカル（カリフォルニア州）と遺伝子治療薬の製造技術で契約したと発表した。同社は遺伝子治療薬の量産技術があり、第一三共は技術移転を進める。第一三共は対価として1億2500万ドル（130億円相当）を支払うほか、ウルトラジェニクスに7500万ドル出資する。
遺伝子治療薬は次世代医薬品として期待されており、開発は世界で急速に進んでいる。病気の部分に治療遺伝子を直接届ける仕組みで、遺伝子は無害化したウイルスなどで運ぶ。
ウルトラジェニクスは2010年設立のスタートアップで、独自に作製した細胞を使って遺伝子治療薬を大量生産する技術がある。第一三共は3年以内に技術移転し、2020年代半ばに臨床試験（治験）に使う治療薬を開発する計画だ。
第一三共はウルトラジェニクスに対して、技術移転が成功した場合に2500万ドル、製品を発売した際はロイヤルティーを支払う。
