難病、早く発見出来れば、死ぬ病でなくなりますね
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【山形】難病ALSの進行を抑える新薬に期待 患者や家族に光明（さくらんぼテレビ） - Yahoo!ニュース
国立病院機構山形病院などで作る研究グループが、難病のＡＬＳ・筋委縮性側索硬化症の進行を抑える新薬の開発を進めていると発表した。実用化されれば...
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国立病院機構山形病院などで作る研究グループが、難病のＡＬＳ・筋委縮性側索硬化症の進行を抑える新薬の開発を進めていると発表した。実用化されれば世界初で、患者やその家族は大きな期待を寄せている。 この新薬は、京都の製薬会社が、もともと認知症のアルツハイマー病の治療のため開発しているもので、今回、国立病院機構山形病院や山形大学医学部を加えた研究グループがＡＬＳにも効果があることを発見した。 （国立病院機構山形病院ＡＬＳ治療研究センター・加藤丈夫センター長） 「この薬は原因となるたんぱく質の異常凝集を抑制できる世界初の薬」 ＡＬＳは、脳や脊髄の運動神経細胞にタンパク質の異常が発生し、全身の筋肉が徐々に委縮、力が入らなくなる難病。進行すると、呼吸や歩行ができなくなり、治療しなければ、発症者の半数は3年足らずで死に至る。 日本ＡＬＳ協会山形支部によると、山形県内には2021年3月時点で約140人の患者がいるという。現在、ＡＬＳの治療で使われている薬は、進行を遅らせるに留まっているが、新薬はマウスへを使った研究で原因のタンパク質に直接作用し、進行を止める効果があったということだ。 （国立病院機構山形病院ＡＬＳ治療研究センター・加藤丈夫センター長） 「多くの神経内科医にとってこのＡＬＳは大きなヤマ。これを克服したいと考えている神経内科医が日本にも世界にもたくさんいる。今回このような結果が出て少し光が見えた」 山形市の行方幸雄さんは、2006年にＡＬＳと診断された。食事がのみ込めないと病院を受診したことがきっかけだった。 （妻・行方優美さん） 「告知を受けた段階で、自分が生きるか死ぬかを考えなければならない病気というのは家族にとっても、本人にとっても酷な病気」 次第に手や足の筋肉も衰え、今は車いすでの生活だが、意思ははっきりしているため文字盤を使ってコミュニケーションをとっている。 （行方優美さん）「さむくないですか」 開発中の新薬は、ＡＬＳの初期段階で使用し進行を抑えることを想定している。行方さんはすでに症状が進行しているが、優美さんは今後、同じ境遇になる人がいなくなればと、新薬の実用化に期待している。 （行方優美さん） 「早い段階で診察でみつかれば介護の心配もないし、そこで（進行も）止まるので生きるか死ぬかの病気でなくなるのではないか。これからＡＬＳとなる人にとって素晴らしい光だと思う」 研究グループは、2024年には実際にＡＬＳの患者に投与する臨床試験を開め、5、6年後の実用化を目指している。
