全身の筋肉が徐々に萎縮していく難病「筋萎縮性側索硬化症(ALS)」の患者の皮膚から作製したiPS細胞(新型万能細胞)を使い、ALSの発症を抑える治療薬の候補となる化合物を特定することに成功したそうです(YOMIURI ONLINE)。ALS患者の約9割は、脳からの指令を筋肉に伝える運動神経の細胞内で、遺伝子の働きの強弱を調節するたんぱく質「TDP―43」が変性し、蓄積することがわかっていたそうです。50歳代のALS患者3人の皮膚から様々な種類の細胞に変化できるiPS細胞を作製し、運動神経の細胞に変化させたところ、変性したTDP―43が大量に蓄積しているのを確認したそうです。そして、その影響で、運動神経の突起部分が、健康な人より短くなっていたことを突き止めたそうです。このALS患者の細胞に、TDP―43の正常な働きを補うことで知られる4種類の化合物を加えたところ、そのうちカシューナッツの殻から抽出した「アナカルジン酸」によって、変性したTDP―43が減少、突起の長さも2倍になり、健康な人の細胞と同じ長さになったというのです。これは、iPS細胞の技術が、治療法がない難病の解明や新薬開発の突破口となることを改めて示した成果になるそうです。
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