網膜色素変性に遺伝子治療

光を感じる網膜の視細胞が徐々に失われ、失明する恐れのある難病、網膜色素変性（色変）の患者に、日本の眼病では初めてとなる遺伝子治療の臨床研究を来春にも開始するとの発表がありました（MSN産経ニュース）。色変は５千人に１人の割合で発症する遺伝性の病気で、国内の患者数は２万～３万人と推計されているそうです。厚生労働省から難病に指定されており、これまで有効な治療法はありませんでした。今回の治療では、視細胞を保護する遺伝子ＰＥＤＦを組み込んだウイルスベクターを網膜に注射し、視細胞を保護するタンパク質を目の中でつくって喪失を防ぎ、視力の低下を抑えるそうです。低濃度のベクター溶液を患者５人に注射し、異常が１カ月間なければ、治療に有効な濃度の溶液を患者１５人に投与し、それぞれ２年間、問題がないか調べるとのことです。もちろん、患者の経過観察は生涯にわたって続けるとも。また治療には、世界で初めてサル由来のウイルスベクターを使用するそうです。ウイルスベクターを使った色変治療については、米国や英国で報告があるそうですが、国内ではこれまで外国産のベクターを使うしかなく、費用面で不可能だったそうです。安全性と効果が確認できれば、将来的な治療薬の開発につながり、患者の失明防止に役立つということです。