遺伝子治療

全身の筋肉がうまく動かず、寝たきりになってしまう小児の神経難病「芳香族アミノ酸脱炭酸酵素（ＡＡＤＣ）欠損症」に対する遺伝子治療が、国内で初めて実施されたそうです（YOMIURI ONLINE）。この難病は、神経の間で信号を伝える物質（神経伝達物質）が、生まれつき作れないそうです。この遺伝子治療は、厚生労働省の承認を得た上で、６月２９日、ＡＡＤＣを作る遺伝子を組み込んだウイルスを、１５歳の男性に投与したそうです。同様の治療は台湾で１６例行われ、一部は介助付きで歩けるようになったそうです。