筋ジスｉＰＳの遺伝子の変異を狙い通りに修復！

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素晴らしいの一言に尽きますね！

徐々に・・・徐々に・・・現実味を帯びてきました。

根本的な治療法がない筋ジスに一筋の光が差し込んできたようです。

一日も早く、治療法が確立されることを願います・・・


今朝は、この記事を転載してみようと思います。

～以下、11月27日読売新聞朝刊より抜粋～

筋ジスｉＰＳの遺伝子修復

　筋力が徐々に衰える難病のデュシェンヌ型筋ジストロフィーの患者からｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）を作製し病気の原因になる遺伝子の変異を狙い通りに修復することに成功したと、京都大ｉＰＳ細胞研究所の堀田秋津・特定拠点助教らが発表した。遺伝子を修復した細胞を移植して筋力を回復させる治療につながる成果で、論文が米科学誌「ステム・セル・リポーツ」電子版に27日掲載される。

京大研究所など成功

　根本的な治療法がないデュシェンヌ型筋ジストロフィーは、遺伝子の変異で筋肉の構造を支えるたんぱく質(ジストロフィン)が作れない病気で、国内に推定約3500人の患者がいる。

変異部分を狙い撃ち

　堀田助教らは、患者のｉＰＳ細胞で遺伝子の変異がある部分だけを切断する新たな技術を使って、遺伝子を修復した。修復後のｉＰＳ細胞を筋肉細胞に変化させたところ、ジストロフィンが作られていた。

　国立精神・神経医療研究センターの武田伸一トランスレーショナル・メディカルセンター長は「安全性の確認など克服すべき課題はあるが、この方法により、細胞移植のほか、患者の筋肉内で遺伝子を直接修復する治療法の開発も期待される」と話している。