がん＆難病が超高額薬で完治する？！

脊髄性筋委縮症・Ｃ型肝炎・Ｂ細胞リンパ腫などを撲滅する薬だというが

重病患者や家族に光明を灯す
　☆最近の超高額薬の相次ぐ登場
　☆難病の患者とその家族
　＊「借金してでも」と超高額薬に縋りたくなる
　☆「脊髄性筋萎縮症」（ＳＭＡ）
　＊遺伝によって、筋力低下や筋萎縮により身体が動かせなくなる難病
　☆最も重症とされ、乳児、小児期に発症する「１型」
　＊患者の多くが２歳前後で亡くなる
　＊または、人工呼吸器の装着などを余儀なくされる
　☆米国食品医薬品局、ＳＭＡ治療薬「ゾルゲンスマ」を承認した
　＊「ゾルゲンスマ」による治療法は、「遺伝子置換療法」と呼ばれる
　☆２歳までに死んでしまうリスクと向き合う病気
　＊歩いたり、走ったり、運動できるようになる可能性がある
　＊大きな期待にも応え得る可能性がある
　☆日本でも昨年１１月に薬事申請しており、年内の承認も見込まれている
「ゾルゲンスマ」は２億３千万円
　☆「ゾルゲンスマ」の薬価（約２億３千万円)に設定予定
　☆薬を１回投与するだけで２億円超のコストとなる
　☆過去の高額薬剤に比べても極めて異例の金額
　☆価格は適正か、どのように自国に導入するか
　＊世界中で論争が巻き起こっている
　☆ノバルティスの主張する価格設定の根拠より
　＊一概に「高すぎる」と批判するのは難しい
　☆日本では、「ゾルゲンスマ」の承認や保険収載を前に問題もある
　＊Ｃ型肝炎治療薬の「ソバルディ」「ハーボニー」
　＊免疫チェックポイント阻害薬「オプジーボ」等
　＊高額薬剤論争が過熱している
　☆日本では、使用対象の患者数の変化に合わせて薬価を変更する
　＊抜本改革も１８年度から始まった
ＷＨＯは「薬価の透明性」決議
　☆日本は、世界的に類を見ない国民皆保険を導入している
　☆医療費の多くを税金や保険料で負担する日本
　☆近年、発売が続いている高額薬剤
　＊「現行の制度で、受け入れ続けるのは不可能」との見方も根強い
　＊問題となっているのは、「薬価の透明性」
　☆原価の開示に関して
　＊世界的にも問題認識が広がっている
　＊ＷＨＯ総会でも、薬価の「透明性の向上」に関する決議文が採択された
　☆「２億円超の過去最高額の薬」というレッテルのもと
　＊間もなく日本に上陸する「ゾルゲンスマ」、財政的な話題が取り沙汰される
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出典、『ＴＨＥＭＩＳ７月号』


がん＆難病が超高額薬で完治する？！
（『ＴＨＥＭＩＳ７月号』記事より画像引用）