患者が語る・・・希少疾患 新薬求め活動！

---

---

今朝からナナ様の調子がおかしい・・・

散歩から帰って来て元気がないと思っていたら・・・水っぽい血便が出た・・・

これから動物病院へ連れて行かなくてはと思っているが、今は落ち着いているのでブログを描いてから行こうと思う・・・



今朝は希少疾患に関する記事を転載してみます。

～以下、5月14日読売新聞朝刊より抜粋～

　医療ルネサンス

患者が語る②  

希少疾患 新薬求め活動

新薬の治療で元気に小学校に
通えるようになった利根川貴理
ちゃん(左)と母親の理登さん

　「運よく新薬に恵まれ学校にも通えるようになりました。でも、経済的な事を考えると不安です」
　神奈川県の利根川理登りとさん(39)はこう話す。
　末っ子の貴理ちゃん(7)は「クリオピリン関連周期性発熱症候群」(CAPS)という全国で推計50人というまれな病気だ。遺伝子の変異で全身に炎症を起こす物質がたくさん出来る。
　高熱が出て、前身の関節が腫れ、進行すると変形して歩けなくなる。頭は慢性の髄膜炎で痛み、目や耳の炎症が続くと弱視や難聴になることもある。

　1歳の時に高熱と全身の発疹が出た。検査を繰り返したが原因は解らなかった。5か月間、入院を続け横浜市立大の専門医に紹介され、2歳2か月で診断がついた。
　ちょうどその頃、原因となる炎症物質を抑える薬が海外で使われるようになり、同大の医師が個人輸入してくれた。効果は劇的だった。ぐったりとして起きあがれなかった貴理ちゃんが、3日後、突然つかまり立ちを始めたのだ。

　「国内でも薬を使えるようにしたい」。2008年、夫の聡さん(40)が代表になり患者会を結成した。だが、製造元の製薬会社には日本法人がない。治験を日本で引き受けてくれる企業を探そうにも、わずか50人の希少疾患の為に動く企業を見つけるのは困難だ。
　絶望的な思いを抱きながら奔走していた時、別の製薬会社も、海外でこの病気に効果がある薬を開発したことが分かった。採算を度外視して日本での治験を申し出てくれ、11年9月、国の承認を受けた。

　早くから治療を始めることができた貴理ちゃんは、後遺症も残らず、8週間に1度の注射で、普通の子と同じように元気に暮らせている。

　新薬は保険がきくが、1本約144万円する。月当たりの支払額に上限を定めた高額医療費制度で1回目の支払いは約10万円。3回目以降は半分弱になるものの、3人の子供を育てる家計への負担は大きく、理登さんも働き始めた。

　この病気を見られる病院は全国に数ヶ所しかない。地方に住む患者は、通院するのに高額な交通費がかかる。お金が払えず、治療を断念した人もいるという。
　理登さんは患者会の活動を通じて、他の希少疾患のことについても考えるようになった。「患者と医師、国、製薬会社の人達が一緒になって希少疾患とその治療について考える場が増えることを願っています」と話す。

（舘林牧子、岩永直子）

ナナ様も、ややこしい病気でなければよいが・・・