ＡＬＳ治療薬の承認了承 特定の遺伝子変異対象

厚生労働省の専門部会は１２月２日、米製薬企業バイオジェンが開発した難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」治療薬「トフェルセン」について、製造販売を承認することを了承した。

ＳＯＤ１と呼ばれる遺伝子に変異がある患者が対象で、全体の約２％が該当する。

ＡＬＳは神経に障害が起き、筋肉がやせて徐々に体が動かせなくなる病気。

国内の推定患者数は１万人以上とされる。

原因は解明されておらず、根本治療法はない。

トフェルセンにはＳＯＤ１遺伝子が神経に有害なタンパク質を作るのを防ぎ、症状の進行を抑制する効果が期待されている。

米食品医薬品局（ＦＤＡ）は２０２３年４月に迅速承認した。

日本ＡＬＳ協会が早期の実用化を求めている。

専門部会では米イ上フイリリーの肥満症薬「チルゼパチド」や、近視の進行抑制を効能効果とする参天製薬の点眼薬「アトロピン硫酸塩水和物」の承認についても了承した。